孤儿药研发国内冷国外热 孤儿药市场在哪儿

添加日期：2016年12月23日 阅读：1528

孤儿药市场到底多有大？有政策扶持孤儿药生产吗？12月21日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议，会议明确了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

这对罕见病群体来说是极大利好，希望相关细则可以尽快出台，让扶持孤儿药生产能落到实处。

作为罕见病的一种，2014年的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”人群获得了空前的关注，但更多的罕见病患者群体在默默承受痛苦，并不为人所知。

“孤儿药”，也就是罕见病用药。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病;在美国，罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病。因为研发成本高、市场小，所以企业研发态度不积极，“缺医少药”是罕见病群体面临的*大问题。

孤儿药研发国内冷国外热

孤儿药研发才是切中罕见病要害的撒手锏，也是国内很多药商和机构不愿意做的事。

说白了罕见病药物研发在中国不挣钱，罕见病种类多，但是单个病种人数少，药物一般都比较贵，多数没有纳入医保，底层社会福利没有铺好，大多数病人缺乏购买力，而研发新药耗费的时间和金钱非同一般，所以很多企业不愿意投入，一些风险投资机构也不愿意在罕见病研发上投钱。

纵观国内精准医疗的赛道，无创产前基因检测的故事已经几乎被讲完，接下来有几十家公司涌入到肿瘤这一细分领域——在投资方和企业看来，肿瘤是刚需。

就连中国*大的基因测序公司深圳市华大基因股份有限公司(下称“华大基因”)也暂时没有把罕见病治疗放到高优先级。

华大基因CEO尹烨表示，靠罕见病盈利太难，这是一个太小的赛道了。已知的罕见病治疗大多还是概念或处在临床试验阶段，孤儿药也就很少的几十种，想把罕见病检测变现也是一个很难的过程。罕见病在中国一定得走公益为主的道路，任何国家罕见病都是政府+民间的慈善救助。

相比之下，国外的孤儿药产业却呈现出非常火热的一面。

过去十年，美国FDA已经批准230个孤儿药。2015年批准的尤其多，47%的新药批准用于治疗罕见病。**数据显示，全球孤儿药市场年增长率平均达到12%，一般药物难以达到这个增速。2020年，全球孤儿药市场将达1780亿美元，将占据世界处方药市场的20.2%。

责任编辑：田月华 WWW.1168.TV 2016-12-23 13:55:56

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